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基因治療

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1 拼音

jī yīn zhì liáo

2 英文參考

gene therapy

3 注解

基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞,以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病,以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中,使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例如,有人用5-氮胞苷(5-azocytidine)治療鐮形細胞貧血和β-地中海貧血,目的是使5-氮胞苷抑制甲基化酶,讓已關閉的γ基因(胎兒新生兒期的珠蛋白β基因簇的成員)開放,使之大量合成γ鏈,與α鏈形成HbF(α2γ2),來替代HbA喪失的功能。此法已在患者取得一定效果,但尚須探索改進。再如80年代發展起來的反義技術(antisense technology)也是在RNA`DNA水平治療疾病的一種很有發展前途的高新技術

人的體細胞都有23對染色體,染色體由脫氧核糖核酸(DNA)組成,基因是具有一定遺傳效應核苷酸序列或DNA片段,每個基因平均由1000個左右核苷酸組成,一個DNA分子可包括幾個乃至幾百個基因。人體內的基因通常是穩定的,但也會在體內的代謝產物、各種射線或化學物質等的作用發生突變,且突變可以遺傳。基因突變實際上就是DNA分子中核苷酸種類數量和順序的改變,導致遺傳信息的改變而致病。由于癌變及遺傳懷疾病等是因體內某種基因缺乏、缺陷或突變引起的,因此,對這種基因進行替代、修復和增補,就能治療這些疾病,從而控制這些疾病的發生,故稱基因治療。

已知人類遺傳病已達4000種以上,大部分是由單基因決定的陷性遺傳病。分子遺傳學的迅速發展,使在基因水平上治療某些遺傳病成為可能。單基因突變的基因治療,可采用在原位較正有缺陷的基因或在基因組內插入一個功能基因的方法,實踐中常采用后一方式。該技術首先要把與疾病有關的正常基因分離克隆然后把足量正常基因送入患者有關組織細胞內,并使其在患者體內正確表達。目前基因的分離和克隆技術已經掌握,輸入患者組織細胞可利用逆轉錄病毒。為克服逆轉錄病毒本身的高度侵染性和毒性(有的可致癌),可用剪切DNA的方法除去有害基因,從而為基因治療得到安全載體理想的載體應具組織專一性,甚至細胞專一性,使其用常規方法注射到體內后即可自動抵達目的細胞,并把要移植的基因整合到染色體上。由于用基因移植治療的細胞,必須先從病人體內取出進行人工培養后,再移植到病人體內,因而基因治療難度很大,目前只有皮膚細胞和骨髓細胞可接受該處理,而且能做到的治療只是引入外源基因使其表達,以補充缺失的或失去正常功能的酶,而不能做到用正常基因去替換突變基因。加拿大科學家將胰島細胞植入糖尿病患鼠的胰臟,取得了療效。美國科學家也進行了一些動物試驗,估計不久可進行人體試驗。

目前較常用的基因治療方法是將有某種功能的外源性基因轉移入人體內的受體細胞(靶細胞)內,以補償患者原來的缺陷基因的功能,即把細胞所需要的基因從外引入,與適當的載體重新組合在一起,轉移入靶細胞內進行治病。基因治療首先要選擇靶細胞和目的基因。靶細胞可有兩種:體細胞和生殖細胞。對生殖細胞(受精卵)進行基因治療,是將產生精子精母細胞從睪刃內分離出來,由外界引入基因來改變其基因組成,同時將睪刃內剩下的精母細胞用放射線或藥物加以完全精除,待清除干凈后,再把修改過基因有精母細胞種回原處,讓其按原先的發育方式變成成熟精子,一旦和卵子結合后,已遭受修改過的基因特性就會一代代傳遞下去,如目前已將大鼠的生長基因轉移到小鼠身上,生長出像大鼠那么大個體的小鼠。基因工程專家正在將人的DNA植入豬的受精卵中,試圖制造出一種似人而非人的新型豬,一旦成功,這種豬的器官與人體排異反應小,就可在心、腎、肚的移植中大顯神通,給需要器官移植的人帶來福音,但此種治療有可能改變生殖細胞的遺傳性狀,如發生差錯會帶來嚴重后果,故要慎重對待。人體細胞是現今基因治療的合適靶細胞,各種體細胞易于從體內取出和植回,經得起體外基因操作,并能使外源性基因在細胞內表達,細胞能在體內長期存活。目前研究和應用得最多的是人體骨髓干細胞淋巴細胞血管內皮細胞和成纖維細胞等,由于骨髓細胞不僅符合以上條件,且許多疾病的發生與之有關,所以是較理想的靶細胞。目的基因則是能彌補、替代缺損基因的外源性正常基因,將目的基因引入靶細胞內,進行基因重組,取代突變基因,新的基因組即可執行正常的功能,從而達到治病的目的。

使用基因療法的先決條件首先是要鑒定致病基因,否則根本無法進行治療。人類染色體中所包含的基因數以萬計,所以要鑒別致病病基因并非易事。目前科學家已發現有200多個與疾病有關的基因,預計在下世紀初,隨著鑒定出更多的致病基因,這種療法會得到更普遍的應用。

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詞條基因治療banlang创建
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  • 評論總管
    2019/9/19 0:14:18 | #0
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本頁最后修訂于 2010年3月23日 星期二 23:41:55 (GMT+08:00)
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